鎌状赤血球症治療薬の第3相試験を米誌が掲載=米社〔BW〕

【ビジネスワイヤ】希少疾患治療薬開発の米エマウスライフサイエンスは、同社の鎌状赤血球症治療薬「Endari」(L-グルタミン経口粉末薬)の第3相臨床試験の結果を、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン(NEJM)誌が掲載したと発表した。試験では、同治療薬により、鎌状赤血球クリーゼ回数中央値の減少、入院回数の減少、入院の累積日数の減少、急性胸部症候群発症率の低減で顕著な改善が示された。Endariは米食品医薬品局が同試験の結果に基づき承認済みで、成人と5歳以上の小児患者における鎌状赤血球症による急性合併症の低減が適応。〈BIZW〉

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