重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療などを学会報告＝米エメンド〔ＢＷ〕

【ビジネスワイヤ】ゲノム編集治療薬開発の米エメンド・バイオセラピューティクスは、同社のＣＲＩＳＰＲ遺伝子編集技術による疾患治療の研究成果を米国遺伝子細胞治療学会（５月１６～１９日、ワシントンＤＣ）で報告したと発表した。ＥＬＡＮＥ関連重症先天性好中球減少症治療の前臨床データでは、オフターゲットなしの完全なアレル特異性が示され、編集された患者由来ＣＤ３４＋細胞が生体内と生体外の両方で好中球へと正常に分化した。がん免疫療法、家族性高コレステロール血症の治療、タイプＩＩ・ＣＲＩＳＰＲ関連ヌクレアーゼのサブタイプ分類についての研究結果も報告された。〈ＢＩＺＷ〉

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